Nincsenek olyan mellékhatások, mint a hagyományos kemoterápiás szerek esetében. Az elmúlt években több betegség esetében is alkalmazni kezdték ezeket a hatóanyagokat, és folyamatosan jelennek meg az újabbak. Idén egy ilyen készítmény lett az Év Gyógyszere.

Tudományos áttörés a gyógyszerhez vezető kutatásokban, és a jó klinikai (kezelési) eredmények - ez az a két alapvető dolog, amelyek miatt a Roche gyógyszercég érképződésgátlóját választották idén az Év Gyógyszerének. Dr. Sperlágh Beáta, a pályázatokat elbíráló bizottság elnöke a díjátadáson tartott előadásában elmondta: nagyon nehéz volt dönteni, mert a titkos szavazás után két kiemelkedő, de teljesen eltérő szer (a másik egy hörgőtágító, lásd keretes írásunkat) maradt versenyben, és végül úgy határoztak, hogy mindkét gyógyszer megkapja az első díjat. Az elbírálás fő szempontjai között szerepelt, hogy az adott szer mennyire innovatív, mennyire hiánypótló, milyenek a mellékhatásai, milyen mértékben javítja a páciensek életminőségét, van-e népegészségügyi jelentősége, van-e benne hazai hozzáadott érték, és hogy mennyire költséghatékony.

Nem meglepő, hogy az érképződésgátló szer megállta a helyét egy ilyen versenyben: alkalmazását a szakemberek áttörésként értékelik a daganatok kezelésében. Csak néhány fontosabb adat: áttétes emlőrákban megduplázza az úgynevezett progressziómentes (azaz a betegség előrehaladása nélküli) túlélést, átlagosan 6-ról 12-hónapra, ugyanez a helyzet az áttétes veseráknál is, ahol 5-ről 10 hónapra nőtt ez az érték. Az áttéttel rendelkező vastagbél- és végbélrákos betegeknél - a legalkalmasabb szerkombinációban, a hagyományos kemoterápia kiegészítőjeként adva - 15,6 hónapról 20,3 hónapra növelte az átlagos túlélési időt. Bár ez is óriási eredménynek számít, egyes jól válaszoló betegeknél a túlélési előny ennek többszöröse is lehet, csak a gyógyszer alkalmazása még annyira új, hogy továbbiakról egyelőre nincsenek adatok. Tüdőráknál először sikerült elérni az előrehaladott betegek egyéves túlélését, 10-ről 12,3 hónapra növelve azt. Akinek volt már daganatos hozzátartozója, barátja, ismerőse, az pontosan tudja, milyen jelentős eredmények ezek.

Célzott terápia, de több ráktípusban

Az előzőekből látható, hogy egy olyan gyógyszerről van szó, amely több daganattípus esetében is alkalmazható. Ennek oka, hogy a hatóanyag a daganatok vérellátását gátolja, a már meglévő erek egy részének elsorvasztásával, illetve az újak kialakulásának megakadályozásával. Emiatt a daganatsejtek nem jutnak tápanyaghoz és oxigénhez, és elpusztulnak. A daganat érhálózatának ritkítása egyébként lehetővé teszi, hogy más gyógyszermolekulák bejussanak a daganatsejtekbe. Emiatt az érképződésgátló akkor a leghatásosabb, ha kombinált terápiában alkalmazzák, egyelőre általában valamilyen kemoterápiás szerrel.

Persze ez sem "univerzális rákgyógyszer", a szakemberek szerint ilyen nem is létezik. Minden egyes ráktípusnak mások a biológiai jellemzői, sőt egyénenként különbség van például két emlőrák között is. Tény azonban, hogy a célzott daganatterápiás szerekkel - amelyek a rákot okozó molekulákat, folyamatokat támadják szelektíven - az utóbbi években áttörés kezdődött a rák kezelésében. "Minden hónapban újra kell tanulnunk a szakmát, de ez egy nagyon izgalmas időszak. Ha nem is lesz meg a rák általános ellenszere, egyre jobban és célzottabban lehet ellátni a betegeket" - mondta Dr. Pintér Tamás, a győri Petz Aladár Megyei Oktató Kórház onkológusa a díjátadón. A szakember beszámolója szerint érezhetően nőtt a betegforgalom az onkológiai osztályokon, egyszerűen azért, mert a betegek tovább járnak orvoshoz.

A rák mint krónikus betegség

A rák kezelésének jövője valahol erre lehet: számos orvos és kutató ma már nem a rák végleges gyógyításáról beszél, hanem a betegség "kordában tartásáról" (kivéve természetesen a korán, például szűrővizsgálatokkal, önvizsgálattal felfedezett eseteket, ahol a tumorsejtek még nem terjedtek el a szervezetben, és ahol az elsődleges daganat jól kioperálható). A rákbetegség a jövőben a cukorbetegséghez hasonló, krónikus betegséggé válhat, hiszen a célzott terápiás szerek mellékhatásai sokkal enyhébbek a kemoterápiás szerekénél (az érképződésgátló esetében például a magasvérnyomás, az orrvérzés és a fehérjevizelés a leggyakoribb mellékhatás, ritkábban sebgyógyulási problémák jelentkezhetnek, de ezek általában jól kezelhetők).

A gond inkább a mellékhatások elhúzódó jellege - hangsúlyozta Dr. Kerpel-Fronius Sándor, a Semmelweis Egyetem professzora előadásában. Az önmagukban gyenge mellékhatások ugyanis hosszabb távon összegződhetnek, és így már súlyosan ronthatják az életminőséget. Példaként más gyógyszerek alkalmazása kapcsán fellépő enyhe, de szinte folyamatos hasmenést említett a szakember. De miért folyamatosak a mellékhatások? Azért, mert általában a célzott terápia is tartós, hiszen a rákot okozó molekulákat vagy folyamatot folyamatosan kell gátolni, a gátló hatást kiváltó gyógyszernek folyamatosan jelen kell lennie a szervezetben (többek között ez a tartós alkalmazás teszi drágává ezeket a kezeléseket).

Kombinált biológiai terápiák kellenek

Más problémák is vannak, amelyeket még le kell küzdeni ezen az új területen. A daganatossá váláshoz vezető sejtfolyamatok között "nagy az áthallás", ami azt jelenti, hogy ha az egyik anyagcsereutat gátolják, a sejt megtanulja egy másik út használatát. Kerpel-Fronius Sándor szerint a jövő a kombinált biológiai terápiáké, amelyek több ponton fogják célzottan gátolni a tumoros folyamatokat, egymás hatását erősítve. Erre már vannak jó elképzelések, néhány klinikai próba is ígéretesen alakul, másutt viszont nem mindig működik egy adott kombináció.

Ez lehet a most díjazott érképződésgátló jövője is: a szakemberek szerint a gyógyszer valóban korszakváltást jelent a daganatok kezelésében, de önmagában nem elég. Jól kombinálható viszont más biológiai terápiákkal, illetve citotoxikus szerekkel. Az elmúlt 10 évben mintegy 200 ezer beteg kapta meg világszerte, ebből mintegy 15 ezer nagy klinikai vizsgálatokban. Az említett négy ráktípuson kívül rövidesen várható az alkalmazása prosztata-, petefészek- és hasnyálmirigyrákban, illetve a már kezelt ráktípusok egyéb fázisaiban.

A szer hazai alkalmazását áttétes vastagbél- és végbélrákos betegeknél az Országos Egészségbiztosítási Pénztár szakmai javallat szerint a hagyományos kemoterápiával kombinált kezelésében támogatja. A többi, fent említett daganattípus estében a beteg ebben a kezelésben úgynevezett egyedi méltányossági kérelem alapján részesülhet, ami azt jelenti, hogy a betegnek a kezelőorvossal együttműködve kérvényezni kell a kezelés finanszírozását az Országos Egészségbiztosítási Pénztártól.

Büszkék a díjra

Martin Hangarter, a cég magyarországi részlegének igazgatója nem titkolja: nagyon büszkék erre a daganatellenes készítményükre, és arra, hogy elnyerte a 2007-es Év Gyógyszere díjat. "Jól ismerjük a gyógyszer előnyeit, világszerte nagyon sikeres biológiai készítményünk, amely életeket ment és javítja az életminőséget. Már eddig is sok daganatos beteg gyógyítását segítette, és reméljük, Magyarországon is egyre több beteg jut hozzá ehhez a modern terápiához. Örömmel vettük át a Magyar Kísérletes és Klinikai Farmakológiai Társaság elismerését" - mondta.

A Roche vezető szerepet játszik az in vitro diagnosztika, a daganatos megbetegedések terápiája, a transzplantáció területén; piacvezető a virológiában és jelentős cégnek számít az autoimmun megbetegedések, gyulladásos és metabolikus betegségek, valamint a központi idegrendszer betegségeinek kezelésében.

(origo)